近期信华医药参加了由国际生活质量研究学会（ISOQOL）中国学组、中国抗癌协会中西医整合胃癌专委会、扬州市中医院共同主办的“2024数字化患者报告结局与肿瘤患者全程管理学术研讨会”。来自国内外PRO（Patient-Reported Outcome）临床研究领域的专家学者从不同的角度分享阐述了PRO临床研究设计、实施、数据分析及结果解读方面的经验和见解。

        国际生活质量研究协会(ISOQOL)中国学组联合主席，重庆医科大学博士生导师，超声医学工程国家重点实验室副主任石丘玲教授，石教授围绕“PRO研究设计中的终点设计” “量表选择” 与“多时间点数据分析及多维解读” 等研究重难点进行了详细剖析。

        从2009年FDA发布PRO 应用的Guidance，再到2021年我国正式发布的PRO在药物临床研究中的指导原则，尽管PRO已经成功地在临床研究中使用，但仍然面临着很多挑战：

1. 如何选择合适的量表？

        量表选择在临床研究中重要性不言而喻，但如何选择一直以来都是一个应用难点。例如同样是对疼痛的评估，是选择数字评分量表NRS还是选择视觉模拟评估量表VAS。石教授以FDA的PRO Guidance为基础，结合实际的临床经验，总结了在这个环节中的关键要素。

图片出自《数字化患者报告结局与肿瘤患者全程管理学术研讨会》

2. 如何使用PRO量表？

        PRO的使用方式通常有三种：患者自行填写；由研究者问询患者，然后填写；以及两种方式相结合。无论是哪种使用方式，都存在对量表中的临床术语解释不一致、安慰剂效应、缺乏对PRO填写的价值和重要性认知等问题。

        针对以上问题，石教授建议在项目开展之前对相关人员进行量表使用的培训。培训的目的在于：明确相关人员在PRO量表使用中的角色、统一量表中关键术语的解释、关键的试验节点等。甚至更进一步，建议制定与当地语言环境匹配的解释SOP。

        信华医药作为国内首家成立临床试验量表培训在线平台的公司，对量表培训有着丰富的经验。目前已培训了500多位评分员，涉及10多个疾病领域，如乳腺癌、阿尔兹海默，银屑病，重症肌无力等。

3. 如何减少PRO数据缺失？

图片出自《数字化患者报告结局与肿瘤患者全程管理学术研讨会》

        PRO数据缺失是PRO应用中的核心问题之一。为了提高PRO量表回收率，减少数据缺失，减少人工投入，使用电子化采集是一种推荐的手段。四川省肿瘤医院胸外科副主任医师戴维博士分享了高质量PRO临床研究实施的关键，其中就提到了采用电子平台来实现数据收集的工作。例如通过ePRO可以在PRO填写窗口期提醒患者及时填写。当患者报告的数值超过了某一设定的阈值，则会立即触发警报。CRC或研究者收到警报后可以立马介入，及时采取干预措施。这些措施提升了PRO应用的可靠性和科学性。

        随着患者中心理念的深入人心，PRO研究将在未来的临床试验中发挥更加重要的作用。信华医药将继续秉承创新、开放、合作的精神，携手国内外同行共同探索PRO研究的新领域、新方法、新应用，为提升患者生活质量、推动医药健康事业进步贡献更多智慧和力量。