去中心化药物临床试验(decentralized clinical trials，DCT)是指利用数字化等新技术，在药物临床试验机构地理位置之外，多场景地执行部分或所有试验相关步骤或程序，也被称为分散式试验、远程智能临床试验等。

    美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)为COVID流行期间对正在进行的试验提供了指导，鼓励sponsor用电子和纸质结合的方案或完全使用远程的方式(即使用移动技术、远程保健、家访、向患者提供药物和设备，不进行现场访问)来开展临床试验。近几年来，中国的监管机构也日益重视和鼓励大家采用新的方式和技术，应用在临床试验中，采集相关试验数据信息。

    使用远程和电子技术来收集研究数据，改善参与机会和便利性，代表了临床试验执行的深刻转变。DCT包括例如电子患者报告结局(electronic patient-reported outcome, ePRO), 电子日志(electronic diary)，远程访视(televisit)等等，其可以提高患者招募和保留率，获得更高质量的临床试验数据，且当解决了数据采集以及协同的问题后，才能有效地降低成本，缩短试验周期，减轻患者负担，提高依从性。

    实验结果明确了三个可以增加eNPV的因素：①临床阶段的周期长度；②筛选失败率的降低；③实质性方案变更数量的减少(准备和批准方案的版本，以及纠正重大错误或对已提交给监管机构文件进行重大修改)。

    Tufts CSDD数据和分析表明，筛查失败占试验成本的11%。且传统的临床试验中，II期和III期的平均筛败率分别为31.5%以及29.9%。但使用了DCT方式的临床试验中，II期和III期的平均筛败率分别降低了23.5%以及32.8%。因此，如果采用DCT方法，可使II期和III期的试验成本分别降低2.58%和3.61%。

    Tufts CSDD研究还表明，II期试验的实质性方案修订成本为141,000美元，III期试验为535,000美元。Tufts CSDD基准数据表明，对于不含DCT元素的II期试验，实质性方案变更的平均次数为3.3次，而对于含DCT元素的试验，实质性方案变更的平均次数为2.4次。同样，就III期试验的实质性方案变更次数平均而言，非DCT试验为3.4次，DCT试验为3.2次。考虑到修订次数的减少、每次修订的成本以及假设的试验数量，由于较少的方案修订，基础分析的成本在II期减少了507,600美元，在III期减少了321,000美元。

    该研究表明，如将DCT方法引入II期试验的价值将使eNPV增加到320,45万美元，即价值增加8,750,000美元。价值的增加相当于这些药物总估计价值的2.8%。基础分析的ROI是4.62(即，投资回报几乎是实现DCT元素的额外成本的五倍)。如图1。

    同样的方法，分析III期临床试验中DCT的eNPV。由于进入III期后，新药研发的风险大大降低，所以eNPV比仅达到II期的项目要高很多。图2所示，非DCT试验的eNPV为1,299,703,000美元，而应用DCT方法的eNPV增加了41,158,000美元。对于基本情况(不含DCT)，这一价值增量相当于总价值的3.2%。基本分析的投资回报率是13.17，这意味着回报大约是实现DCT元素的额外成本的13倍。

    当综合比对传统方式(非DCT)、仅适用于II期试验的DCT以及同时适用于II期和III期试验的DCT方法的eNPV结果（如图3），与不进行DCT相比，II期加III期应用DCT的价值增量为20,428,000美元。这个eNPV增量是传统方式eNPV的6.6%。统计计算实施成本，将DCT方法应用于II期和III期试验的投资回报率为6.81，或ROI约为投资成本的7倍。

    所以从该研究中不难发现，采用DCT不仅可以缩短试验周期，减少方案修订的次数，降低筛败率，同时也可以为开发新药的申办方提供大量的额外价值，有很高的投资回报率。