从以上对比不难发现，以患者真实需求为出发点、视患者为药物研发的主动参与者，意见提供者，最终获益者就是“以患者为中心”的药物研发(Patient Focused Drug Development, PFDD)。

     PFDD这个概念提出之前，更为人们熟知的是PRO，即患者报告结局。在2009年美国FDA发布 “Guidance for Industry – Patient-Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims”（简称PRO Guidance）。该指南强调了PRO在医疗产品开发中的重要性，以及在支持标签声明方面的作用。PRO作为来自患者直接报告且不被他人修改或解读的对自身疾病和相应治疗感受的评估结局，无疑是PFDD最重要的组成部分之一，除此之外还包括：患者偏好、患者满意度和患者体验。

    PFDD首次于2016年发布的21世纪治愈法案（Cures Act）中被正式提及，该法案提到了患者为中心的药物开发（Patient-Focused Drug Development，PFDD）的重要性。具体来说，该法案要求FDA与患者和其他利益相关者密切合作，以确保他们的声音和经验被纳入到药物开发和审批的决策中，从而更好地满足患者的需求和期望。

    从2018年至今，FDA连续发布四份PFDD系列指南，从收集何种患者数据/如何收集、收集数据的具体方式、如何选择/开发/改良合适收集工具、如何设计研究终点等几方面给出了指导原则和意见。值得注意的是这些指南中都明确提出了COA/PRO的选择与应用以及在帮助药物获批中的重要价值。

     自2017年6月，中国正式加入国际人用药品注册技术要求协调会（ICH），中国药品监管与开发正式步入国际舞台。加入ICH就意味着各类标准的提升，这有利于提高我国药品研发的整体水平。

    国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)对“以患者为中心”这一理念也高度重视，2022年1月4日正式试行《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则》，同年8月9日发布《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则》、《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则》、《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则》3个指导原则的征求意见稿，1月25日正式发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》，2023年6月27日CDE发布《患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原则（征求意见稿）》，这也是首个针对疾病领域的PRO应用的技术指导原则。这一系列指导原则出台的背后体现出中国药监机构要落实“以患者为中心”的药物研发理念的决心。

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    最后， “以患者为中心”在全球范围内都是药物临床研究的核心导向之一，从理论指导到实践应用当然还有很漫长的路要走，多思考，多行动，总比一味迟疑和观望要有意义很多。相信未来，越来越多的药物研发过程中会更多地倾听来自患者的声音，药品监管部门不仅会根据客观的试验数据进行审批，也会将带有患者温度的主观数据纳入考量，从而做出最优的决策，最终实现患者获益最大化。