ePRO在以患者为中心的临床试验中的应用优势
ePRO在以患者为中心的临床试验中的应用优势
在药物临床试验中，患者是对疾病状态和药物治疗的直接感受者、体验者更是参与者，因此将患者对于疾病和相关治疗的经验、观点、需求和偏好等主观体验数据作为药物研发设计、实施的关键考虑要素，并纳入获益-风险评估体系，为符合患者需求的有价值的药物研发和上市提供科学证据。患者报告结局(patient-reported outcome，PRO)作为临床结局评估形式之一，因其是直接由患者本人报告的症状、体征、功能或其他方面的测量，是“以患者为中心”药物研发的重要组成部分，在药物注册临床研究中得到越来越广泛的使用1。
以PRO作为药品疗效评价指标的比例正在不断增加，据相关数据显示，FDA批准新药中使用PRO作为药品疗效评价指标的比例，由2006-2015年的20%占比率，在2016-2020年期间增至26%；另一方面，近日CDE正式发布了以患者为中心的临床试验技术指导原则（试行）三连发，包括试验设计、获益-风险评估和实施。伴随着“以患者为中心”理念的深入人心，以及政策的接连发布，不断地传递出在临床试验中使用PRO获取患者不同维度数据的广泛认同。
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日期 |
CDE政策 |
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2023.7 |
《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则(试行)》 |
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2023.7 |
《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则(试行)》 |
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2023.7 |
《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则(试行)》 |
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2023.6 |
《患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原则(征求意见稿)》 |
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2021.12 |
《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则(试行)》 |
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2021.12 |
《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》 |
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2021.11 |
《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》 |
相关政策梳理，内部整理
测量PRO的工具多种多样，通常有量表、问卷调查、数字评分或患者日志等2，其中量表是PRO测量使用较多的工具，主要用于主观测量，如疼痛、生存质量等3。从采集方式来看，PRO数据采集有纸质记录和电子化收集两种方式，使用电子化手段记录PRO称为电子化患者报告结局(electronic patient-reported outcome，ePRO)4，ePRO显著的数字化、远程化和实时化特点将进一步拓展PROs的应用场景，逐渐成为贯彻“以患者为中心”理念的重要数字化工具之一5。
使用eCOA/ePRO收集患者数据优势显著
01 对患者而言：提高依从性，降低脱落率
临床试验中患者依从性是确保临床试验质量的重要因素，ePRO提供的远程化、便捷化、移动化填写方式，能够有效减轻患者负担，进而提升患者填报依从性，降低脱落率。
据一项比较患者使用纸质日记卡与电子日记卡的依从性研究结果显示6：电子日记卡在3周试验周期内的平均真实依从性为93.6%，而纸质日记卡的平均真实依从性仅为10.9%，并且使用纸质日记卡在3周试验周期内的真实依从性，第一周为13.6%，至第三周下降为9.6%。
02 对申办方而言：降低成本，提升效率
电子化COA（eCOA）具有可采集实时的数据，数据转录容易等优势7，因此在数据采集过程中可减少人工干预，提高效率。
同样据一项调查研究8显示，在对比使用pPRO和ePRO在试验周期内成本的研究中，结果显示，电子报告结局模式持续三年间，第一年成本为$65,812，随后两年均为$54,312，平均每年花费$58,145。虽然电子报告结局的模式在项目开始时会有一笔一次性的系统搭建费,但后续维护成本较纸质模式更低，在周期较长的试验中,使用ePRO可以减少申办方的成本。而在纸质报告结局的模式持续六年时间内,每年成本平均为$61,643，费用高于eCOA使用模式。
03 对研究者而言：减轻工作量，获取高质量数据
eCOA通过系统逻辑核查可以降低患者填写错误数据的概率，并且标准化的数据采集能够协助获取更高质量、真实可溯源、完整的数据。依托系统的天然优势，一方面电子化的数据采集无需人工进行数据转录，另一方面研究者只需进行更少的数据澄清处理，在规避传统纸质录入时填写麻烦、数据易出错、难以存档等问题的同时，相应减轻其工作负担。
在一项针对COPD患者对于电子化数据采集方式的接受程度调查中，我们欣慰地看到9，COPD患者本身更倾向于使用ePRO，其中只有16%的患者希望使用纸质版，84%的患者更倾向于通过移动终端等电子设备进行数据填报。值得一提的是，信华医药始终致力数字技术在临床研究中的应用，旗下包括ePData（eCOA一体化解决方案）在内的DCT产品，持续助力提高患者参与临床研究的可及性，在减轻受试者负担的同时提升临床研究质量和效率，最终旨在更好助推新药研发和上市。
参考文献：
1. 3. 4. 患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》
2.《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》
5.患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原则（征求意见稿）
6.Stone AA,ShiffmanS,SchwartzJE,Broderick JE,Hufford MR.Patient compliance with paper and electronic diaries.ControlClinTrials.2003;24(2):182-199.doi:10.1016/S0197-2456(02)00320-3
7.《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》
8.NguyenMP,RivardRL,BlaschkeB,etal.Capturingpatient-reported outcomes:paper versus electronic survey administration.
OTAIntOpenAccessJOrthopTrauma.2022;5(3):e212.doi:10.1097/OI9.0000000000000212
9. Dumais KM, Dias N, Khurana L, et al. Preferences for Use and Design of Electronic Patient-Reported Outcomes in Patients with Chronic Obstructive Pulmonary Disease. Patient – Patient-Centered Outcomes Res. 2019;12(6):621-629